王小弟弟像是流星般地來到人世間。初踏凡塵的剎那，全家驚喜，無不疼愛這有蘋果臉頰，不時眨著一雙靈活大眼的新生兒，但歡喜的日子沒過多久，王小弟弟卻逐漸出現肌肉無力、吞嚥困難、呼吸窘迫等症狀，送至榮總檢查後，才證實罹患了一種稀奇的病——發生機率僅十萬分之一的龐貝氏症（Pompe's Disease）。
王爸爸、王媽媽獲知全球尚無有效療法後，心情宕到谷底，只能無助地看著愛子承受接踵而來的各種痛苦，一連串的「支持療法」，像是呼吸器的輔助，在在使年幼的王小弟弟感到不安，粉嫩的臉龐因長期貼著透氣膠布紅腫破皮，更別說看不見的內臟器官都已膨脹、收縮無力。
去年年底，還來不及長大的王小弟弟，熬不過病魔的糾纏，結束了不到十個月的生命，帶給王家無限追思。
新藥上市救命獲利雙贏
類似龐貝氏症這種罕見疾病，因為病患人口少，大多數藥廠在利益考量下，多不願投入研發與製造，讓這些患者成為現實社會中的孤兒，他們所需的藥物與特殊維生食品，便稱為「孤兒藥」（The Orphan Drug）。
不過，也有少數廠商在兼顧人道主義與商機的考量下，願意投入大筆金錢與時間研發，最近，中國合成橡膠公司便因轉投資的美商合太（Synpac）公司，研發出龐貝氏症新藥，即將進入最後一階段人體臨床實驗，而飽受矚目。
說起這件新藥研發案，擁有美商合太約四○％股權的中橡，顯得相當低調，即已和某知名美國大廠談好合作事宜，共同進行臨床實驗，並已獲七億元以上台幣的開發費用，但中橡對合作名單仍三緘其口，表示待「美國政府與合作伙伴認可後，才會公布」。
然而，正如財團法人罕見疾病基金會社工員張鈺珮所說：「龐貝氏症患兒很可憐，沒有方法治療，只能聽天由命。」主治過十多個龐貝氏症者的榮總小兒心臟科主任傅雲慶也直接指出：「這些病患一出生，似乎就只能等死。」無論是社工、醫生，還是龐貝氏症患者的家屬，無不希望這「救命藥」能趕快發明、趕快上市。
事實上，根據參與整個投資案的中橡副總經理盛小逸透露，這個屬「酵素補充法」，以注射方式施打在病人身上的新藥，在人體實驗前兩階段時，就治好一名小嬰兒，「讓他能回家和家人團聚。」中橡發言人、總經理室主任王鏡文，還特地拿出照片，證實確有該名嬰兒。
毛利率不會低於八○％
儘管就如盛小逸所言：「新藥研發從第一階段人體少量用藥，到第二階段的多量用藥，失敗率有五○％，第二階段到第三階段的大量用藥，失敗率僅有九％。」中橡對此新藥通過臨床實驗的信心十足，不過，完成第三階段合理的預估約需一年時間，等獲美國食品藥物管理局（Food Drug Administration，簡稱 FDA）核准，並獲全球各大主要國通過上市，則還要兩年。
若兩年後，新藥順利問世，能為中橡帶來多大利潤？強調「心中無股價」的盛小逸，對於外界指稱屆時光是美國，每年就有三億美元市場，全球則有八億美元市場，對此說法他表示：「新藥上市後，並非一夜之間，所有病人都會使用，但全球八億美元市場並不離譜，是我們可以努力的方向。」至於毛利有高達八○％、淨利有五○％的說法，盛小逸直言：「很少聽到毛利有低於八○％的新藥。」似乎已為中橡未來豐厚的利潤背書。
話說回來，中橡投資孤兒藥，並非心血來潮，也非精準看好市場大餅，盛小逸就坦承：「投資初期，不少股東有意見。」龐貝氏症新藥成功在望，其實是水到渠成的結果。
一九九一年，中橡開始介入生化製藥領域，盛小逸說，當時，中橡希望走的是有別於一般台灣製藥業的路線，又不好高騖遠，所以，先收購英國葛蘭素青黴素藥廠，成為首家收購國外藥廠的上市公司，之後，再與台泥、和信共同投資英國合太，三者分別持股六○％、二○％、二○％。
由於委託美國杜克大學進行的孤兒藥研發順利，便再以轉投資的英商合太、中橡美國大陸碳煙公司與和信投資，各投資三分之一，在美國北卡羅萊納州登記成立美商合太公司，資本額約為兩千萬美元，換算過來，中橡間接持有四成股權，台泥則約有一成。
龐貝氏症孤兒藥研發的源頭，其實是杜克大學教授陳桓崇在一九九三年，提出眾多研究計畫，請求外界予以經費支援，根據盛小逸的說法，當時中橡鎖定在「對人類有幫助」，同時又能「兼顧商機」的考量，且因陳桓崇教授的華人背景，更讓中橡決定出資研發這項新藥投資案。
中橡從沒想過可以靠發明新藥賺大錢
盛小逸還說，那時，中橡抱持的是「捐贈」心態，從未想過有一天，可以靠發明新藥賺大錢，就連在董事會上，董事們對這項投資案也「不敢期望會成功」。
直到一九九五年，由陳桓崇領軍的研發團隊，在日本進行一項跨國性動物實驗，從同樣先天患有龐貝氏症的鵪鶉鳥，用酵素補充法治療，把好的基因種回病鳥體內，去感染體內其他病細胞，施打幾天後，病鳥的呼吸與肌肉無力情況大為改善，翅膀已可拍動，「甚至，其中一隻鳥可飛到一公尺高。」盛小逸強調，自此，大大激勵了研發人員的士氣，「同時也讓我們感到往後的責任更重。」
鵪鶉鳥實驗的成功，並未保證研究之路暢通無阻。一九九八年，研發小組將酵素治療法轉移到老鼠身上，由於製程技術上仍有些問題，使得其中一隻老鼠莫名地喪生，也讓研究人員大為緊張，不斷苦思，設法找出問題癥結。最後，雖然證明老鼠之死並非出自新藥，但著實讓研發團隊的腳步頓時慢了下來。
為了加緊步伐，於是，中橡將所有工作都移交給全球第一流大廠來做。但好事總多磨，就在此時，競爭對手一家歐洲廠商 Pharming 出現了。 Pharming 採取的方法是，自兔奶萃取酵素，再用基因繁殖治療，由於 Pharming 聲勢浩大，宣稱已進入第二階段，反觀美商合太的研發進度，還停留在動物實驗階段，使得業界大多以為一戰定江山，認定 Pharming 取得領先的態勢十分明顯。
但陳桓崇教授的研發小組並未因此而放棄，反倒夜以繼日，繼續堅持下去。如今，美商合太進入最後一階段的人體實驗即在眼前，而 Pharming 還停留在第二階段。
孤兒藥對 EPS 貢獻約十三元？
即使美商合太目前已急起直追，取得領先地位，往後要面對的難題，恐怕卻將一一浮現。像盛小逸就說，龐貝氏症患者分為兩種，一是完全缺乏肝醣分解酵素者，另一種則是酵素不足者，針對前種病人，所謂「抗體」問題可能施打半年後就產生，新藥真的上市後，勢必要用其他方法來克服抗體所帶來的麻煩。
坊間一家投顧看好孤兒藥對中橡的獲利貢獻，便在網路上大膽預測：若孤兒藥順利上市，每年將有兩百億元台幣以上營收，加上七年專利權保障期，假設淨利率五○％， 則美商合太一年可淨賺一百億元，中橡認列四十億元，折合 EPS 獻約十三元，此為經常性收益；若以十五倍本益比計算，合理股價有一百九十五元以上水準。」
聽到這樣樂觀的論調，盛小逸笑了笑，用疑問的口氣說：「我真不知道這個數字是怎麼算出來的？」但身為中橡的主管，他再三強調：「我們和網路股不一樣，利潤很清楚；我們會成功，絕對是一個可實現的夢。」
.jpg_280x210.jpg)
