食藥署推動再生醫療立法 保障國民安全和權益！　　吳秀梅：《再生醫療製劑條例》能明確規範藥品 有存在價值！

你知道什麼是再生醫療嗎？食藥署署長吳秀梅表示，一般民眾聽到再生醫療常覺得陌生，可以想像成一項很先進的醫療、很科技的藥品。過去醫療專家們曾懷抱理想，想著「基因有缺陷，就用基因來修復。」比方說癌症，試想著能否拿抗癌的細胞回到體內，幫助病人修復，「沒想到有一天可以實現！」

事實上，現在的技術能將基因、細胞、組織，或者是複合性的「製劑」，變成治療用的藥品，這是醫學上的重大突破。

什麼是製劑？食藥署指出，製劑的定義，是以原料藥經加工調製，製成一定劑型及劑量的藥品，風險較高的異體細胞治療應歸屬此類，須通過臨床試驗，獲得藥品許可證後上市。而《再生醫療製劑條例》則是《藥事法》的特別法，由食藥署主管，規範商品化、規格化的再生醫療製劑。

再生醫療的問世讓人興奮，吳秀梅舉例，好比患有「脊髓性肌肉萎縮症」的小孩，因身體缺乏功能性蛋白質，造成肌肉萎縮，最嚴重的會在六個月內離世，狀況好一點的則會無力，行走、進食都出現困難，最後甚至無法呼吸。如今健保為照顧國民，將高達一劑四千九百萬元的罕病藥品，首次納入健保給付，只要打一劑，就能彌補先天缺陷基因不足造成的影響。

食藥署署長吳秀梅認為，推動《再生醫療製劑管理條例》才能保障國民。

再生醫療藥品仍有許多不成熟之處  須制定法律來規範

而「急性淋巴性白血病」再生醫療藥品起初是一位美國小女孩，十多年前她接受化學治療失敗，性命垂危，而今平安長大，因此許多人對於該藥品寄予厚望，但「是否真的已經發展成熟？沒有危險的副作用，其實還需要更多研究與長期追蹤。」

那麼，食藥署該如何來決定再生醫療的藥品能上市？吳秀梅直言：「拿出證據來！」所謂的證據就是從動物實驗到人體臨床試驗，未來再生醫療的藥品只會越來越多，食藥署必須把關藥品的品質、安全、療效，才能核可上市。而臨床試驗有分為一、二、三期，上市後就稱做第四期，後續一樣要持續受到監督，確認長期療效或安全性，若結果不理想也需有退場機制，因為畢竟過去臨床試驗只針對小族群。

又為什麼要有「再生醫療雙法」？吳秀梅指出，再生醫療雙法的框架來自日本將細胞及基因治療分成「醫療技術」、「製劑藥品」雙軌管理制度。「醫療技術」如目前《特管辦法》核准的六種自體細胞治療技術，需要醫事司審核通過，提供特定醫療機構及醫師治療。而食藥署負責的業務則是雙法中的《再生醫療製劑條例》。

吳秀梅提到，由於免疫細胞療法的概念很新，「過去我們從來沒有想過有一天可以拿人的細胞組織，做成藥品」，而停留的概念和規範都是化學合成，現行的法律不夠來規範，所以法律必須要規範得「夠」，包括誰適合來做組織細胞提供者、提供者如何招募、提供者的知情同意等？未來隨著科學進步，有沒有可能取豬、猴子等生物體細胞來做成藥品，以及後續排斥等問題，「規範得越清楚，越能保障受試者和業者，對違法的人才有依據去罰他，大家也就更安全。」

《再生醫療製劑條例》  已充分溝通討論獲得全民認同

只是一般人會好奇，在「再生醫療雙法」尚未完成立法的狀況下，食藥署如何處理再生醫療製劑相關業務？吳秀梅補充，如今便是依照現行的《藥事法》來處理，目前也已經核准了四張藥品許可證，對於有醫療急迫需求情形，食藥署也有優先審查機制，來加速的審查，「只是《再生醫療製劑條例》若能通過，規範將會更齊備。」

目前「再生醫療雙法」中，爭議比較多一點的是《再生醫療法》。這幾年《再生醫療製劑條例》已經被充分溝通討論、反覆檢討，也得到全民的認同。

另外針對《再生醫療製劑條例》草案有附款許可制度，吳秀梅表示，該規定是為了強化全生命週期管理，提升民眾新興藥品可近性，並參照《藥事法》規範，危及生命或嚴重失能的疾病，可在完成二期試驗後，食藥署認定具安全性及初步療效，並經過再生醫學諮議小組以及再生醫療審議會兩階段把關審查通過後，給予不超過五年的有附款許可，期滿不得展延。且附款條件一定會規定必須再執行療效驗證試驗，最終才能取得正式核准。

最後，根據申請狀況，國內現階段在做細胞治療的藥品臨床試驗有九十三件，基因治療的有三十九件，在在證明台灣醫學生技的量能正蓬勃發展。目前在興櫃中的台寶生醫、向榮生技、路迦生醫等公司，都在利用細胞治療相關技術，開發醫療上現有藥物無法克服，及克服嚴重失能的細胞治療藥品，後續都將爭取適用《再生醫療製劑條例》。所以食藥署推動再生醫療立法，才能保障國民權益和安全，業者也才執行有據，讓相關產業更加壯大，帶動產業發展，幫助產業打進世界盃。

(衛生福利部食品藥物管理署廣告)